HoFH患者血脂达标可及,生存获益可期
【2026年1月30日,中国上海】骐骥迎春,万象启新,凯西中国宣布,其全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白(MTP)口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊获国家药品监督管理局(NMPA)批准,可与低脂饮食和其他降脂药物(伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换)合用,用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)。洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批“临床急需境外新药名单”的品种,并被纳入“优先审评”通道,从受理到获批不到六个月,充分彰显了“中国速度”和对HoFH患者的关爱,让他们可以尽早用上全球创新药。
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病,在中国估计患病人数为5,000人。HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”,这是因为他们天生清理“坏”胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的通道就不通畅,导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高,最高可达正常人的10倍。这意味着他们出生伊始心血管上仿佛绑着一个无声倒计时的“定时炸弹”,在20岁前就有可能遭遇死亡,心血管相关死亡占85.7%。他们生来就带着一条极速下滑的生存曲线。
由于LDL-C的“清理通道”天生就缺失或存在缺陷,即便联用多种降脂药物,仍有约95%的HoFH患者无法将LDL-C降到安全范围,约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄,明显增加了其过早死亡风险。洛美他派的获批,将有望为中国HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)治疗达标、降低主要不良心血管事件(MACE)发生风险和改善生存预后带来新希望。
从“事后清理”到“源头减少” —— 一条不依赖“清理通路”的全新治疗路径
洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批“临床急需境外新药名单”的品种,列为临床急需的原因是:“……由于该类患者基线血脂水平特别高,现有的降脂疗法无法满足本适应症患者的降脂需求,故目前对于本适应症尚无有效治疗手段。已有临床研究显示,本品用于治疗本适应症有效性明确。”关键III期临床试验及多项真实世界研究证实,在常规降脂治疗基础上联合洛美他派治疗,可使HoFH患者的LDL-C水平进一步降低40%~60%,超过50%的患者能够实现LDL-C水平<100 mg/dL (2.6mmol/L);并有助于使HoFH患者的主要心血管事件(MACE)风险降低>65%,预期寿命延长>11年。
洛美他派的不同之处在于其并非清除血管内过多的“坏胆固醇”,而是从肝脏与肠道的“源头”减少“坏胆固醇”的生成,为常规降脂疗法反应不佳的HoFH患者开辟一条全新的治疗路径。洛美他派每日一次口服给药,也为长期管理提供了便利。截至 2024 年 7 月 31 日,全球已有累计超过 2,200 例患者接受过洛美他派治疗。
不仅是“中国速度”的新药,更是一份“与中国HoFH患者同行”的长期承诺
从受理到获批的“中国速度”,映照出对HoFH患者生命期盼的诚意回应与迅疾担当。这不仅仅是一粒药,更是一份郑重承诺:中国HoFH患者从未被遗忘,治疗的空白正在被填补。
凯西中国总裁兼总经理邓浩青女士表示:“每一个罕见病患者的背后,都是一个需要被看见、被支持的家庭。得益于国家药监局的高效审批与大力支持,洛美他派能在中国迅速获批,为HoFH患者带来了突破性治疗选择。这既承载着全球智慧,更寄托着中国HoFH患者的深切期盼。国家对创新药审批的积极支持态度,也极大鼓舞了我们加速引入更多全球领先的治疗方案,服务更多中国罕见病患者,改变他们的生命轨迹。“
洛美他派的获批是凯西中国深耕罕见病领域的重要里程碑之一。未来,凯西中国将持续与卫生、医保、慈善、及社会各界力量携手,继续倾听患者声音,共建共创贯穿罕见病患者诊断、治疗、管理与保障的全生命周期解决方案,让每一项科学突破,皆能化作照亮患者生命的切实希望之光。
（来源：点财网）
责任编辑：雷晓燕 SV010
