中国网财经1月23日讯 近日，《中国慢性淋巴细胞白血病(CLL)诊疗提升白皮书》2.0项目(“CLL白皮书2.0”)宣布正式启动。
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)邱录贵教授指出，CLL白皮书2.0的启动具有承前启后的重要意义，旨在以1.0版本建立的诊疗现状为基准，前瞻性地构建以“有限疗程”为核心的规范化临床路径与个体化决策支持体系，为中国CLL诊疗迈向“临床治愈”的新时代提供关键指引与实践工具。
当天，邱录贵教授与山东大学齐鲁医院纪春岩教授、江苏省人民医院李建勇教授、百济神州全球高级副总裁，大中华区、中亚和南亚区域总经理单国洪参加了白皮书2.0项目启动仪式。
白皮书1.0系统摸底助力慢淋诊疗规范化
据了解，此前《中国慢性淋巴细胞白血病诊疗提升白皮书1.0》项目通过详实的调研，首次系统性大规模“摸底”中国CLL诊疗现状，标志着中国慢淋诊疗体系从“经验探讨”迈向“循证优化”新阶段。
白皮书显示，中国成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)诊疗面临三大关键挑战：关键诊疗认知不足，过度检查、治疗指证及预后评分系统掌握不足；BTKi使用不规范，减量或中断治疗、不良反应管理不足，降低疗效与长期获益潜力；诊疗水平不均衡，不同层级医院高危因素认知差距大，缺乏个体化精准治疗。
“以往我们讨论CLL诊疗水平提升，往往方向宽泛。而白皮书1.0用具体数字告诉我们短板在哪。例如，仅13.7%的医生完全掌握治疗指征，仅17.1%的医生能正确运用CLL-IPI评分。”江苏省人民医院血液科朱华渊教授在接受采访时表示，“CLL白皮书1.0”的发布一方面提供了精准的“教育靶点”；另一方面则提供了改进的“衡量标准”。她指出，过去评价诊疗水平多依赖主观印象。现在通过白皮书建立的指标，如“治疗指征掌握率”“CLL-IPI使用率”“BTK抑制剂规范使用率”，各医院能够进行自我评估和横向比较。不仅帮助临床医生发现自身不足，也推动了“基线评估-针对性培训-效果追踪”的持续改进闭环，使诊疗提升落到实处、有据可循。
“同时，我们建立规范的‘诊疗体系’。白皮书揭示的问题和共识，直接体现在2022版中国CLL诊疗指南的修订中，尤其在预后评估、BTK抑制剂规范应用等方面得到强化。”朱华渊教授表示，这意味着无论来自中心医院还是基层医院，无论是血液科还是肿瘤科，医生在判断治疗指征、评估患者风险、选择治疗方案时，有了更统一的标准和依据。也为推进分级诊疗、推动优质资源下沉、逐步实现全国诊疗同质化奠定了坚实基础。
资料显示，慢淋是一种高发于老年人群的B细胞血液恶性肿瘤。《慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞瘤诊疗指南(2022)》显示，中国CLL的中位发病年龄为65岁，且随人口老龄化加剧及诊断水平提高呈上升趋势，严重威胁中老年群体的生命健康。
“过去我们对整个疾病的判断、高危分层做的不太好。同时对于这些治疗指征的把控等还存在很大的缺陷。”新疆医科大学第一附属医院江明教授表示，部分临床医生对于CLL的规范化诊断流程、启动治疗的准确指征以及如CLL-IPI等公认的预后评分系统掌握不够充分，容易导致产生不必要的重复检测，增加患者治疗负担。或者未能准确识别高危患者，导致治疗时机延误或决策偏离。白皮书1.0发布后，为后续的规范化培训与质量改进提供了关键的数据支持和行动方向，明确了开展规范化诊疗的重要性。
江明教授指出，另一方面，部分医生对于创新药物应用不规范。即使在一线适合治疗的人群中，BTK抑制剂的使用率也仅在31.6%~40.7%之间，这意味着大量可能获益的患者并未用上药。更值得警惕的是，不规范用药现象极为普遍——69%的医生曾减量，66.8%曾中断，约30%的停药是因为不良反应。“白皮书1.0的数据有力地推动了‘足剂量、足疗程、少中断’这一核心用药原则成为行业共识。白皮书引证了研究，明确减量或中断会对患者的无进展生存期(PFS)产生负面影响。同时，它系统梳理了房颤、感染、出血等需要重点管理的不良反应，促使医生从被动处理转向主动监测与预防，将安全性管理提升到与疗效同等重要的位置。比如说泽布替尼是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂，国外实验也证明它具有非常好的效果，如果能规范的使用、足疗程的使用、不间断的使用，管理好一些并发症，患者的预后是非常好的。”
“2.0时代”推动CLL诊疗理念继续提升
近年来，随着BTK抑制剂的临床规范化应用日益普及，以及以索托克拉为代表的新一代BCL2抑制剂获批上市，中国慢淋治疗正进入以联合治疗为基础的“有限疗程”新时代。
在此背景下，白皮书2.0项目的调研启动，将重点从“规范化”转向“最优化”，主动定义和引领有限疗程范式如何在中国落地，致力于为每位患者寻求个体化的精准治疗路径。
中国慢淋工作组专家表示，随着创新手段进一步丰富，白皮书2.0项目将关注以索托克拉为代表的新型BCL2抑制剂的创新进展，通过调研收集广大医生对BCL2抑制剂的认知情况，以及不同地区观念和行为的差异。以此为基础开展行动，进一步推动临床诊疗的发展，破除BCL2抑制剂使用的障碍，并促进BCL2抑制剂的规范化应用落地，让更多患者及时享受到创新治疗的成果。
此外，白皮书2.0项目还将首次纳入患者对生活质量的调研和停药的期待，通过生活质量调研、停药期许及心理状态评估，将患者核心诉求转化为可衡量的决策维度。
朱华渊教授表示，白皮书1.0标志着中国的慢淋诊疗从“跟跑”到“并跑”，而随着白皮书2.0项目的推进，中国慢淋诊疗正在完成从“并跑”到“领跑”的转变。新一代BCL2抑制剂联合治疗方案的落地，不仅让中国患者率先受益，还将展现中国方案有限治疗的价值，推动慢淋诊疗向全球领先迈进。
(责任编辑：王擎宇)
