唯一救命药奥唑司他即将断供各方观点
观点组1: 罕见病患者用药困境本质是生命权保障的制度性滞后，百万级自费支出与五年死亡率50%的临床现实，倒逼医疗保障必须从‘普惠覆盖’转向‘精准托底’。
观点作者：库欣综合征患者李秋
观点内容：我确诊后服药四年，累计花费超100万元，只为了把5年死亡率从50%拉下来；手术复发率30%，放疗起效要三四年，奥唑司他是唯一能稳定控制皮质醇的口服药。现在断供，不是换一种药的问题，是病情随时恶化的生存倒计时——医保谈判失败，不能让患者用命来等下一次机会。
观点作者：作者
观点内容：库欣综合征被称为‘激素炸弹’，患者面临感染、骨折甚至猝死风险；奥唑司他是国内唯一对症口服药，替代方案临床适配性有限。当‘倾家荡产也要吃药’遇上‘长期亏损难支撑’，矛盾表面是支付问题，实质是社会对最少数群体生命权的制度性回应是否足够刚性、及时与精准。
观点作者：罕见病患者组织代表
观点内容：我们已推动建立患者登记系统和药物需求预警模型，但当前仍无法触发应急供应响应。一位患者四年花掉100万元，相当于普通家庭40年收入；而全国库欣综合征患者可能不足百人。这种极端不对称的投入产出比，恰恰证明：保障罕见病用药不能靠市场逻辑，而必须由公共制度承担‘最后守门人’责任。
观点组2: 罕见病高值创新药在中国市场难以实现商业可持续，根源在于基本医保单一支撑无法覆盖研发与运营成本，亟需构建医保、商保、慈善协同的多层次支付体系。
观点作者：国家医保局
观点内容：我们已在2025年启动‘丙类目录’研究，拟将高值创新药纳入商业保险支付范畴；首次设立‘商保创新药目录’，由保险公司与药企协商定价；多地‘惠民保’产品正试点覆盖部分罕见病药，并联合慈善基金提供补充援助。这标志着单一依赖基本医保的模式已不可持续，必须系统性重构支付生态。
观点作者：锐康迪总经理胡茂胜
观点内容：对于罕见病药企而言，产品上市后的挑战远大于获批——医患教育与市场培育耗时漫长、投入高昂；患者家庭普遍经济困难，药物全额自费导致可及性极低；年治疗费20万元虽为全球最低价，但不足50例实际购药者，无法支撑注册、准入、推广等全链条成本，战略退出是理性商业选择。
观点作者：德勤研究报告（引述方）
观点内容：一款新药平均研发成本高达23亿美元，罕见病药物因临床试验招募困难、患者分散、终点验证复杂，单位研发成本更高；诺华Zolgensma单剂212.5万美元定价背后是逾30亿美元投入。在中国单病种常仅数十至千人规模下，企业若无市场独占期、税收减免或采购保障等制度托底，商业可持续必然失衡。
观点组3: 奥唑司他断供不是孤立事件，而是跨国罕见病药企系统性撤离的缩影，暴露我国在仿制药激励、审批协同、供应保障等制度环节存在结构性缺失。
观点作者：业内专家分析
观点内容：BioMarin黏多糖贮积症药2024年退市、尼替西农2025年断供、如今奥唑司他退出——这不是偶然，而是共性困境：技术上，罕见病药多为复杂制剂或生物药，仿制难度大；市场上，患者基数过小，即便降价也难覆盖固定成本；政策上，缺乏市场独占期、研发补贴和带量采购承诺，仿制药企‘避险式不进入’成为常态。
观点作者：《鼓励仿制药品目录》政策研究者
观点内容：国家虽发布罕见病相关鼓励目录并给予优先审评，但缺少配套硬约束：没有强制要求原研退市后启动仿制绿色通道，没有为首家仿制药设定3-5年市场独占期，也没有对罕见病仿制药实施专项采购或财政兜底。政策激励停留在‘鼓励’层面，未能转化为企业可预期的商业回报。
观点作者：全国罕见病协作网专家
观点内容：全国419家罕见病协作医院已建成，但诊疗能力与药物保障脱节：博鳌乐城特许渠道流程复杂、供应不稳定；紧急用药通道尚未法定化；药物储备机制缺位。当奥唑司他断供，患者只能转向肝毒性更高的酮康唑或海外代购，这说明‘有诊断能力’不等于‘有用药保障能力’，制度闭环仍未形成。
观点组4: 破解断供困局的根本路径在于激活本土创新与仿制双引擎，通过市场独占、研发补贴、临床转化加速等组合政策，推动国产替代从‘可能’走向‘必然’。
观点作者：北海康成研发负责人
观点内容：我们布局的库欣综合征新靶点口服药已进入II期临床，恒瑞、再鼎等也在推进同类管线。但国产替代不能只靠企业自觉——需要明确的市场独占期保障首仿权益，需要临床试验费用50%以上财政补贴降低试错成本，更需要将罕见病真实世界数据直接用于附条件批准，把上市周期从5年压缩到2年。
观点作者：地方药监部门政策协调员
观点内容：海南博鳌乐城已开展真实世界数据支持审评试点，但尚未与国家药监局审评中心建立常态化数据直通机制；多地出台罕见病研发补贴，但申报门槛高、拨付周期长。下一步应设立国家级罕见病药物快速审评通道，对完成I期且获孤儿药资格的项目即予备案制生产许可，让‘救命药’上市速度匹配患者生存时间窗。
观点作者：中国罕见病联盟
观点内容：我们正联合23家三甲医院建立罕见病药物疗效与安全性监测网络，目标是将真实世界证据转化为医保准入依据。同时推动‘罕见病专项采购池’落地，由省级医保局统一谈判、统一分配、统一储备，避免单个医院因用量少拒采。国产药只有真正‘进得来、供得稳、用得起’，才能终结对进口药的被动依赖。
