本周，多家私人生物科技企业完成新一轮融资，其中Ray Therapeutics和Tortugas Neuroscience均获得超亿美元融资，Serif Biomedicines和Alloy Therapeutics也相继完成新一轮募资。
Ray Therapeutics融资1.25亿美元，推进视力恢复疗法研究
总部位于加利福尼亚州伯克利的生物科技公司Ray Therapeutics专注于眼科疾病的光遗传学疗法开发，近日完成B轮融资，成功募集1.25亿美元，用于推进其针对视网膜色素变性（RP）、斯塔加特病及地图状萎缩（GA）候选药物的临床试验。
公司主要候选药物RTx-015目前正在开展针对视网膜色素变性的一期临床试验ENVISION，试验方案为对10名患者的单侧眼睛进行玻璃体腔内注射，并与未接受治疗的另一侧眼睛进行对比。该疗法通过向视网膜神经节细胞引入光敏蛋白，以期恢复细胞对光线的感知能力。本轮融资将在Ray Therapeutics于2023年完成的1亿美元A轮融资基础上，进一步支持第二款候选药物RTx-021（靶向视网膜ON双极细胞）针对斯塔加特病和地图状萎缩的相关试验。
本轮融资由Janus Henderson Investors领投，Adage Capital Management、富兰克林邓普顿、Invus及Marshall Wace等新投资方参与其中，MSD和诺和诺德旗下风险投资部门等现有股东也继续跟投。
神经病学专业公司Tortugas Neuroscience携授权资产正式成立
前Sage高管Jeff Jonas和Al Robichaud创立了一家名为Tortugas Neuroscience的新兴公司，公司以从日本卫材（Eisai）和中国翰森制药获得授权的四款候选药物起步，这些药物均已进入中期临床开发阶段。
其中，翰森制药提供了两款药物：TRTL-107是一种D2/D3部分激动剂兼5-HT2A拮抗剂，用于治疗精神分裂症；TRTL-913是GABA受体正向变构调节剂，适应症为耳鸣。卫材则提供了另外两款药物：GAT-1抑制剂TRTL-729用于局灶性癫痫，PDE9抑制剂TRTL-118用于可逆性脑病。
Tortugas总部位于马萨诸塞州弗雷明汉，本轮种子轮及首轮合计融资1.06亿美元，将用于推进精神分裂症及耳鸣主要候选药物的二期临床试验。本轮融资由创始投资方Cure Ventures领投，The Column Group和AN Venture Partners参与投资。
Flagship旗下DNA修饰疗法初创公司Serif Bio正式亮相
Flagship Pioneering宣布向旗下新成立的生物科技公司Serif Biomedicines投入5000万美元。该公司专注于"修饰DNA"疗法的开发，其核心理念是融合mRNA疗法与基因疗法各自的优势，同时规避两者的局限性。
Serif的核心平台基于一项对DNA结构和化学形式进行重构的技术，使DNA能够在不改变细胞基因组的前提下，以"安全、持久、可程序化"的方式在细胞内表达基因，且具备其他疗法所不具备的多次给药潜力。该公司总部位于马萨诸塞州剑桥，初期将把药物研发重心放在罕见病和免疫编程领域。
这一已历经五年研发的平台的一项临床前研究即将在未来的学术会议上公开发布，将展示该平台在非人灵长类动物中的耐受性，以及静脉注射后持续基因表达的实验结果。
生物科技生态系统服务商Alloy完成4000万美元融资
此外，总部位于波士顿的Alloy Therapeutics本周完成了E轮4000万美元融资，公司估值因此突破10亿美元大关。Alloy Therapeutics为从事抗体、双特异性抗体、基因药物及细胞疗法等药物研发与生产的企业提供由AI和机器学习驱动的技术支持。
Alloy表示，本轮融资所得将用于扩展公司的药物发现及临床前/临床服务能力，并持续优化支撑其"生物科技生态系统"的AI及数据工具。自2017年成立以来，该平台已服务超过200家合作企业，支持的项目中有逾22项已进入临床开发阶段，其中两项已进入三期临床。本轮E轮融资方包括8VC、JIC Venture Growth Investments及Echo Capital等。
Q&A
Q1：Ray Therapeutics的光遗传学疗法RTx-015是如何帮助恢复视力的？
A：RTx-015通过玻璃体腔内注射，将光敏蛋白引入患者的视网膜神经节细胞，从而使原本已失去感光能力的细胞重新对光线产生响应，达到恢复视力的目的。目前该药物正在针对视网膜色素变性开展一期临床试验ENVISION，试验对10名患者的单侧注射眼与未治疗眼进行对比观察。
Q2：Tortugas Neuroscience从卫材和翰森制药授权了哪些药物，分别针对什么适应症？
A：Tortugas从翰森制药获得了两款药物的授权：TRTL-107用于治疗精神分裂症，TRTL-913用于治疗耳鸣。从卫材获得的两款药物则分别是用于局灶性癫痫的TRTL-729和用于可逆性脑病的TRTL-118。所有四款药物均已处于中期临床开发阶段。
Q3：Serif Biomedicines的"修饰DNA"疗法与传统mRNA疗法和基因疗法有什么不同？
A：Serif的修饰DNA平台通过重构DNA的结构和化学形式，使其能够在细胞内安全、持久地表达目标基因，且不会对细胞基因组造成永久性改变。与mRNA疗法相比，其表达效果更持久；与传统基因疗法相比，它不整合入基因组，安全性更高，还支持多次给药，是两种疗法优势的结合。
