原标题：诺华以患者为中心：与博鳌再次携手探索真实世界数据研究，加速创新研究及人才培养
撰文|朱萍
“我们与博鳌乐城管理局将通过多层次、多领域的合作，共创先进的科研环境和平台，促进转化医学和真实世界研究在博鳌的开展，在更好地满足患者用药需求的同时，助力人才培养，共同提高科研能力。”在11月5日－10日举办的第四届中国国际进口博览会上，诺华与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局（下称“博鳌乐城管理局”）再次签订战略合作备忘录时，诺华集团（中国）总裁贝德年(Dan Brindle)表示。
诺华集团（中国）总裁贝德年致辞
博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长吕小蕾指出，乐城先行区是目前全国率先开展临床真实世界数据应用的试验田，拥有双“国九条”等先行先试的政策优势。随着多项重磅政策的落地，博鳌乐城先行区将成为医疗创新实践的新高地。
实际上，此次战略合作是诺华和博鳌乐城管理局合作的2.0版本，也是诺华与中国医药生态圈各方积极合作、共促创新的又一例证。旨在转化医学和真实世界研究领域开启全新的合作与实践，助力人才培养和国际交流，通过真实世界证据获得药物有效性和安全性信息，进而帮助监管机构决策药品审评审批，加速更多诺华创新药品在中国的上市获批，尽早惠及中国患者。
以患者为中心
诺华与博鳌乐城先行区的渊源可以追溯到2018年8月，乐城先行区在成立之初便率全国之先河成功引进了诺华的策略产品司库奇尤单抗，提前让中国患者受益。
去年进博会期间，诺华与博鳌乐城管理局签订了战略合作备忘录，旨在加速诺华的系列创新产品和方案进入乐城先行区平台，让更多中国的患者不出国门即可在家享受全球先进的治疗方式。
而今年诺华三款重磅创新药品在乐城先行区实现先行先试，不仅使中国患者第一时间享受国际先进治疗方案成为可能，也推动诺华创新产品加速在中国市场的上市。此外，乐城全球特药险2021版本新品覆盖100种特药；在75种海外特药中，诺华有8种创新特药入选，产品数量位居参与企业之冠。
这也直接让患者获益。
如就在不久前，诺华制药降胆固醇创新药Inclisiran全国首针在海南博鳌乐城先行区博鳌超级医院完成注射。作为首创用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的小干扰核酸（siRNA）疗法，Inclisiran于2020年12月在欧洲获批用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。其创新的小干扰核酸作用机制使患者在初始治疗后3个月使用第二针，之后每年仅需进行两次皮下注射。
这并不仅仅是引领降脂新时代，而是让患者真正的获益，减少治疗频次，提高了患者依从性。
在全球，心血管疾病是威胁人类健康的“第一杀手”，位居全球死因首位。随着社会经济的发展，中国心血管疾病患病率呈现持续上升的特点。数据显示，我国心血管疾病患者人数已高达3.3亿，平均每年约350 万人死于心血管疾病。高血脂是导致动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的主要危险因素之一，然而我国有约80%血脂异常的心血管高危患者仍无法达到指南推荐的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的目标水平，找到一种安全、有效、依从性高的降脂药物，一直是这类患者所面临的难题。
现有的他汀类疗法虽在降低LDL-C方面效果显著，然而，中国人群使用大剂量他汀相较其他族群更容易出现药物导致的肌病及肝酶上升的风险，因此，大部分国人仅可接受中等剂量他汀治疗，且由于治疗依从性差，进一步导致他汀治疗达标率低。除此之外，大剂量使用他汀类药物也会提高PCSK9蛋白的表达水平，一定程度上限制了它降低LDL-C水平的程度。抑制PCSK9的生物合成，能够更有效地降低血液中的LDL-C水平。
“对于目前国内已上市的PCSK9抑制剂，患者需要每两周或一个月进行一次皮下注射，一年下来至少需要注射12次，这不仅对患者依从性带来了挑战，也增加了患者的经济负担。”北京大学第一医院霍勇教授介绍，“Inclisiran可持续抑制肝脏PCSK9的合成、降低LDL-C水平，作用持续时间可达半年之久。换句话说，患者一年只需要打两针，就可以有效控制血脂。”
签约仪式合影
真实世界研究探索
推动高质量数据成为证据
此次诺华与博鳌乐城管理局签约，实际也是制度创新的共同探索。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“乐城先行区”）是国务院2013年批准设立的国际医疗旅游产业园区，享有包括加快医疗器械和药品进口注册审批、临床应用与研究的医疗技术准入等优惠政策。
2020年6月《海南自由贸易港建设总体方案》正式发布，博鳌乐城先行区成为当代中国特色自由贸易港建设的先驱性“试验田”。依托乐城先行区的“国九条”特许医疗政策，博鳌乐城已成为使用全球药物创新技术的中国窗口。
而作为先行先试的博鳌乐城，在依托国家政策的基础上，也在做各种积极探索，如在药品审评审批上等进行的探索，通过真实世界证据获得药物有效性和安全性信息，进而帮助监管机构决策药品审评审批，加速更多诺华创新药品在中国的上市获批，尽早惠及中国患者。
真实世界研究实际是针对临床研究问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康状况和/或诊疗及保健有关的数据（真实世界数据，Real World Data，RWD）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用价值及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据，Real World Evidence，RWE）的研究过程。
2021年2月，国家药监局发布《国家药监局关于认定第二批重点实验室的通知》，正式批准设立“国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室”，表明真实世界数据研究及其应用日益受到国家主管部门和行业的高度重视。
在10月16日“国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室”落成仪式上，中国工程院院士李兰娟代表重点实验室学术委员会发言时表示，乐城先行区通过“先行先试”特许政策，已经引进了超170种国外的新药品和新器械，并产生了大量的真实世界数据。国家药监局非常重视，要把这些真实世界数据作为以后批准新药新器械有效的数据，所以需要真实可靠的标准。重点实验室有非常好的统计分析的人才力量，能够更好地制定标准，助力我国真实世界研究发展。
此次，诺华与博鳌乐城管理局将在往年合作的基础上，开展更深入、更全面的战略合作，将全力支持国际创新产品在博鳌进行真实世界数据研究，通过临床研究与科研合作，带动“产学研”联动，为真实世界数据的采集、治理和应用提供可借鉴的范例，进而实现对真实世界研究的平台优化及管理。
据了解，双方将共同推动诺华前沿产品的临床应用，基于先行区产品的落地情况，合作开展临床真实世界数据研究合作，以促进创新型研究及人才培养，推动学科建设及国际交流合作，加强对真实世界研究的平台优化及管理，推动高质量的真实世界数据成为真实世界证据，为先进医疗科技早日进入中国提供切实可靠的数据支持，为实现“健康中国”建设汇聚力量。
与此同时，诺华与博鳌乐城管理局也将加强科研能力共建，诺华将加强与国内知名医学专家以及真实世界数据应用领域专家的交流合作，通过系列讲座课程和培训、针对硕博学生进行实践培养、支持海南真实世界研究专刊建设等举措，助力相关领域人才培养，将乐城先行区发展成为国内领先、国际有影响的真实世界数据研究和培训实践基地。
另据了解，诺华还将积极支持海南真实世界数据研究年度大会，通过学术交流、国内国际专家研讨会等活动，推动国际国内肿瘤、心血管、眼科、血液病、移植、罕见病等重大疾病治疗领域的诊疗经验交流，助力海南成为真实世界研究成为“世界领先的实践基地”。
